Procédé d'administration de vecteurs d'acide nucléique non viraux à l'œil

Method of administering non-viral nucleic acid vectors to the eye


Intravitreal administration of nucleic acid vectors leads to transfection and expression of the nucleic acid vectors in retinal pigment epithelium. The nucleic acid is non-viral and may be compacted to form a unimolecular nanoparticle with a polycationic polymer. The nucleic acid vectors can be used to supply a normal copy of a gene which is defective in the recipient, to inhibit a deleterious cellular product, or to supply a beneficial product to improve the symptoms or natural history of the disease.
L'invention porte sur une administration intravitréale de vecteurs d'acide nucléique, laquelle administration conduit à la transfection et à l'expression des vecteurs d'acide nucléique dans l'épithélium du pigment rétinien. L'acide nucléique est non viral et peut être compacté pour former une nanoparticule unimoléculaire avec un polymère polycationique. Les vecteurs d'acide nucléique peuvent être utilisés pour fournir une copie normale d'un gène qui est défectueux dans le destinataire, pour inhiber un produit cellulaire délétère ou pour fournir un produit bénéfique afin d'améliorer les symptômes ou l'historique naturelle de la maladie.




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